La prima terapia a base di cellule CAR-T è disponibile in Italia

L’Agenzia Italiana del Farmaco ha dato il via libera alla rimborsabilità della prima terapia a base di cellule CAR-T(Chimeric Antigen ReceptorT-cell) disponibile in Italia

La nuova terapia, denominata Kymriah (tisagenlecleucel), potrà essere prescritta secondo le indicazioni approvate da EMA e utilizzata presso i centri specialistici selezionati dalle Regioni, per pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) resistenti alle altre terapie o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard e per pazienti fino a 25 anni di età con leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B.

Le terapie CAR-T rappresentano una strategia immunoterapica di ultimissima generazione nella lotta ai tumori ematologici. Utilizzano i globuli bianchi (linfociti T) prelevati dal paziente e appositamente ingegnerizzati per attivare il sistema immunitario; una volta reinfusi nel paziente, entrano nel circolo sanguigno e sono in grado di riconoscere le cellule tumorali e di eliminarle.

E' un trattamento rivoluzionario che consiste nell'introduzione di un gene (quello del recettore dell’antigene chimerico CAR) che produce una proteina di superficie che permette ai linfociti di riconoscere e attaccare il tumore. Negli studi clinici, le CAR-T hanno permesso di ottenere la remissione completa dalla malattia per circa l'80% dei casi di leucemia linfoblastica acuta e per il 40% dei pazienti con DLBCL.

Complessivamente si stima che ogni anno potranno ricorrere al nuovo trattamento dalle 400 alle 600 persone che prima non avevano altre possibilità di cura.Gli effetti collaterali, fra cui anomalie del sistema immunitario e sindromi neurologiche, possono tuttavia essere anche gravi.

Considerata la complessità della procedura, il trattamento potrà essere eseguito soltanto in strutture altamente specializzate, che le Regioni dovranno individuare. L'Aifa renderà disponibile l'elenco sul suo sito.

"Le caratteristiche tecniche e operative di questo tipo di terapia, e soprattutto la gestione delicata dei possibili effetti collaterali ha reso necessario rispetto al passato un lavoro diverso di pianificazione - dichiara il direttore generale di AIFA Luca Li Bassi - che ha coinvolto, in ruoli parimenti fondamentali, tutti gli attori del Sistema Sanitario Nazionale. Un lavoro di squadra puntuale e attento ha fatto in modo di aprire un percorso che garantirà a breve un accesso presso centri specialistici distribuiti nelle diverse aree geografiche del territorio nazionale. L’approvazione attraverso un nuovo modello di rimborso, il pagamento al risultato (payment at results), utilizzato da AIFA per la prima volta, è dunque l’atto conclusivo di un lavoro di programmazione sanitaria per il quale - conclude Li Bassi - intendo ringraziare il lavoro del personale e delle Commissioni dell’AIFA (CTS-CPR), il Centro Nazionale Trapianti, le Regioni, il supporto tecnico del prof. Franco Locatelli, presidente del Consiglio Superiore di Sanità, delle Società Scientifiche e l’interessamento diretto dello stesso Ministro, che ha incoraggiato e facilitato un ottimo lavoro di squadra con le direzioni del Ministero della Salute".

"L’approvazione in CdA della prima terapia CAR-T – dichiara il presidente Stefano Bonaccini – segna un passaggio molto importante per la salute pubblica e per il nostro SSN, che intorno a questa negoziazione ha visto un cambio rispetto al passato".

Con l’approvazione da parte del Consiglio di amministrazione di AIFA, spiega in una nota il Ministero della Salute, si è concluso l’iter procedurale per garantire l’accesso a queste nuove terapie salvavita ad esito di una negoziazione contrassegnata da uno spirito di responsabile collaborazione con l’azienda. Così il ministro della Salute Giulia Grillo: "È davvero un risultato straordinario. Un nuovo metodo di cura che potrebbe cambiare davvero in meglio la vita di bambini e pazienti adulti individuati per il trattamento. Auguro un buon lavoro ai centri specialistici regionali identificati per la somministrazione della terapia".